□本报记者 马佳

　　编者按：4月17日是世界血友病日。2017年活动的主题为“Hear their voice”，旨在倡议社会关爱血友病患者，特别是关注那些一直支持和爱护血友病患者的母亲、姐妹和爱人们，倾听她们的声音，帮助她们共同提高血友病患者的健康水平。为此，本报特别策划了血友病系列报道，力求从患者、临床专家、医保专家等多个角度来传递血友病的疾病知识、诊疗和保障现状，了解患者未被满足的需求，呼吁全社会共同关注并为血友病患者提供更加完善的多层次保障体系。

　　血友病是一组遗传性出血性疾病,它是由于血液中某些凝血因子的缺乏而导致的严重凝血功能障碍。血友病是一种终生性疾病，有人形象地称血友病患者为“玻璃人”，即患者非常脆弱，一旦受到外伤，由于缺乏凝血因子会过度出血,若不及时治疗，严重者可造成终身残疾。专家表示，血友病多数在儿童期发病、病程长、治疗费用高，给家庭增加了极大的经济负担，近年来，中国血友病诊疗体系逐步建立，血友病治疗水平进一步提升，尤其在全民医保的助推下，血友病治疗药物的可及性大大增加，未来可参考国际经验，建立更加完善的多层次保障体系。

　　创新药品带来治疗希望

　　今年37岁的罗晨（化名）出生在河南的一个普通家庭，在他8个月大的时候，家里人发现，只是轻微碰触他身上就会出现青一块紫一块。起初，罗晨的父母并没有在意，但随着出血次数的增加，罗晨父母开始怀疑孩子是不是得上了什么“怪病”。经过几年的辗转求医，罗晨在6岁的时候被确诊为患有血友病。“那时候，对于血友病的认识还不多，治疗手段非常有限。由于没有得到及时有效的治疗，我8岁的时候，就已经不能正常行走了。”回忆起小时候受疾病折磨的日子，罗晨至今记忆犹新。

　　首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心主任医师吴润晖，从事血友病的诊疗工作已经十几年的时间，她说：“过去，血友病给患者的健康和生命带来极大危害，主要是因为它的致残率、死亡率都很高，就算不死亡，患者的生存质量也很差，但是自从替代性的凝血因子问世后，血友病患者的致残率已经大幅下降，在发达国家，血友病患者平均寿命已经达正常人水平。”

　　吴润晖所提到的输注凝血因子是一种是替代治疗，即给患者输注外源性凝血因子制剂。重型血友病患者的凝血因子水平一般低于1%，如果把凝血因子含量控制在1%以上，患者出血就会明显减少。“而国外现在的治疗理念是把血友病人的凝血因子水平提高并控制到3%以上，这样患者基本上就不会出血。虽然血友病不能被完全治愈，但是只要患者一辈子坚持用药，就可以控制症状，像普通人一样生活，有的人甚至可以成为运动员。”吴润晖说。同时，对于已经产生抗体的抑制物患者，也可以通过使用旁路制剂（如基因重组人凝血因子Ⅶa）治疗，来快速控制出血。

　　高昂药费成为沉重负担

　　2013年，原卫生部将血友病确定为20种重大疾病之一，组建了重大疾病临床诊疗专家组，负责提供技术支持与指导，协助开展医疗质量管理与控制以及强化人员培训等工作，同时制定了20种重大疾病的临床路径，细化有关病种的分路径，完善部分病种的诊疗规范和指南，逐步建立健全重大疾病规范化诊疗体系，并要求各地新型合作医院报销不低于70%，这一举措极大地减轻了患者家庭的经济负担，但由于血友病的治疗药物昂贵，患者需自付的费用还是很高，对于一般工薪家庭来说仍是一笔非常大的开支。

　　“血友病患者需要终身治疗且费用较高，尤其是部分对凝血因子产生抗体的抑制物患者，需要旁路制剂治疗如重组人凝血因子Ⅶa，其治疗费用更是昂贵。绝大部分患者是儿童期发病，我在临床上接触了很多患儿家长因此背上了沉重的药费负担。一方面大部分凝血因子的药品价格都较高；另一方面，由于要长时间照顾孩子，不少家长辞去了原来的工作或是选择相对较为清闲的工作，这往往会大大影响的他们收入。收入少而支出多，这些家庭都在苦苦支撑。”吴润晖说。#p#分页标题#e#

　　建立多层次的保障体系

　　国家卫生计生委卫生发展研究中心副研究员，医疗保障研究室副主任顾雪非表示，目前，我国的基本医疗保险制度对这种患病人数不多、治疗效果确切，但费用昂贵的群体给予了特殊的保障，不但将其药品纳入报销目录，提高住院报销比例；相当一部分地区还将疾病列入门诊特殊病范围，门诊治疗也能获得较高水平的保障。顾雪非指出，通过基本医保、大病保险、医疗救助、商业健康保险和慈善救助等多层次的政策，充分发挥多项制度的合力，可进一步降低患者就医负担。

　　在当前社会老龄化程度加剧，医保基金压力不断加大的情况下，要进一步提高血友病患者的医疗保障水平，就要通过多层次的保障体系和全社会的共同努力。“比如加强基本医保、大病医保和医疗救助的制度衔接；搭建慈善捐赠等多种途径的社会援助渠道，并将其与医保结合起来，共同为血友病患者及其家属分担经济压力。可以通过总结血友病等已纳入到医保体系的重大疾病的经验，逐步完善我国的罕见病防治与保障体系。”顾雪非说。